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Jul 30, 2023

Nuevo tratamiento para cánceres infantiles agresivos desarrollado en Australia

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Los científicos del Children's Cancer Institute (CCI) y UNSW Sydney han encontrado una manera de hacer que los medicamentos de tratamiento actúen selectivamente sobre las células cancerosas en el cuerpo, lo que lleva a opciones de tratamiento más seguras y efectivas para niños con cánceres de sangre agresivos.

Así lo indica un comunicado de prensa publicado por la institución este jueves.

"Encontrar una manera de hacer que los medicamentos de tratamiento actúen de manera más selectiva sobre las células cancerosas es la clave para mejorar el éxito del tratamiento y reducir la toxicidad en los niños tratados por leucemia de alto riesgo", dijo la investigadora principal, la profesora Maria Kavallaris AM, de UNSW Medicine & Health y CCI.

"Al enfocarnos específicamente en las células de la leucemia, podemos hacer que el tratamiento sea más efectivo y mucho más seguro para usar en niños".

Los investigadores involucrados en el trabajo elogian la flexibilidad del nuevo enfoque.

"Lo que es particularmente útil de este nuevo enfoque es su flexibilidad", dijo el primer autor del estudio, el Dr. Ernest Moles, de UNSW Medicine & Health y CCI.

"Podemos usar este sistema para atacar cualquier leucemia, incluidos los subtipos de alto riesgo que están matando a los niños australianos cada año. En lugar de tener que diseñar una terapia completamente nueva cada vez, todo lo que tenemos que hacer es cambiar el puente de anticuerpos y podemos dirigir el mismo fármaco al cáncer de sangre de cualquier niño.

"Además, este enfoque podría permitirnos contrarrestar la resistencia a los medicamentos en un paciente individual. Si las células cancerosas en un niño intentan evadir la quimioterapia alterando su superficie celular, podemos modificar el sistema de administración de medicamentos dirigidos para que pueda reconocer que célula cancerosa alterada. No habrá escapatoria fácil".

Lo mejor de todo es que se descubrió que el nuevo tratamiento funcionaba bien no solo en células de leucemia cultivadas en el laboratorio, sino también en modelos vivos de la enfermedad, lo que llevó a los científicos a tener grandes esperanzas en el enfoque.

"En el futuro, puede ser que cada niño diagnosticado con leucemia pueda tener su tratamiento dirigido a su subtipo específico, según el análisis de una muestra de sangre", dijo Kavallaris en el comunicado.

"Creemos que la orientación controlada de la nanoterapia representa un verdadero hito en el tratamiento de los cánceres infantiles, y somos muy optimistas acerca de adónde podría conducir esto".

El estudio fue publicado en la revista Science Translational Medicine.

Resumen del estudio:

La leucemia infantil de alto riesgo tiene un mal pronóstico debido al fracaso del tratamiento y los efectos secundarios tóxicos de la terapia. La encapsulación de fármacos en nanoportadores liposomales ha demostrado éxito clínico en la mejora de la biodistribución y la tolerabilidad de la quimioterapia. Sin embargo, las mejoras en la eficacia del fármaco se han visto limitadas debido a la falta de selectividad de las formulaciones liposomales para las células cancerosas. Aquí, informamos sobre la generación de anticuerpos biespecíficos (BsAbs) con doble unión a un receptor de células leucémicas, como CD19, CD20, CD22 o CD38, y metoxipolietilenglicol (PEG) para la administración dirigida de fármacos liposomales PEGilados para la leucemia. células. Este sistema de direccionamiento de liposomas sigue un principio de "mezclar y combinar" en el que los BsAb se seleccionaron en los receptores específicos expresados ​​en las células de leucemia. BsAbs mejoró la orientación y la actividad citotóxica de una formulación liposomal PEGilada de doxorrubicina (Caelyx) clínicamente aprobada y de baja toxicidad hacia líneas celulares de leucemia y muestras derivadas de pacientes que son inmunofenotípicamente heterogéneas y representativas de los subtipos de leucemia infantil de alto riesgo. Las mejoras asistidas por BsAb en la selección de células leucémicas y la potencia citotóxica de Caelyx se correlacionaron con la expresión del receptor y fueron mínimamente perjudiciales in vitro e in vivo para la expansión y funcionalidad de las células mononucleares de sangre periférica normal y los progenitores hematopoyéticos. La administración dirigida de Caelyx utilizando BsAbs mejoró aún más la supresión de la leucemia al tiempo que redujo la acumulación de fármacos en el corazón y los riñones y prolongó la supervivencia general en modelos de xenoinjertos derivados de pacientes con leucemia infantil de alto riesgo. Nuestra metodología que utiliza BsAbs, por lo tanto, representa una plataforma de orientación atractiva para potenciar la eficacia terapéutica y la seguridad de los fármacos liposomales para mejorar el tratamiento de la leucemia de alto riesgo.